Sangamo se asocia con Pfizer para desarrollar terapia genética para ALS

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(Reuters) – Sangamo Therapeutics Inc y Pfizer Inc dijeron el miércoles que trabajarían juntas para desarrollar una terapia genética para tratar la ELA, una enfermedad que afecta las células nerviosas del cerebro y la médula espinal.

La terapia génica también se usará para tratar pacientes con un trastorno cerebral causado por mutaciones de un gen que está relacionado con alrededor de un tercio de los casos de ELA hereditarios.

La asociación llega en un momento en que la terapia génica está cobrando impulso, después de varias fallas de alto perfil a fines de la década de 1990 y principios de la de 2000, y la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. Recientemente actualizó la orientación para acelerar el desarrollo de dichos tratamientos.

La agencia aprobó el mes pasado el tratamiento de Spark Therapeutics Inc para una rara forma de ceguera, que marca la primera aprobación de una terapia genética para una enfermedad hereditaria.

Bajo los términos del acuerdo, Sangamo recibirá un pago inicial de $ 12 millones de parte de Pfizer y un pago adicional de $ 150 millones, dijeron las compañías.

La ALS (esclerosis lateral amiotrófica), cuyos pacientes incluyen al renombrado físico británico Stephen Hawking, atrajo la atención internacional en 2014 con el “Ice Bucket Challenge”, en el que las personas publicaron videos de verter agua helada sobre sí mismos para alentar las donaciones a la investigación.

Las acciones de Sangamo subieron un 5,4 por ciento a $ 18.50, mientras que las de Pfizer subieron levemente antes de la campana del miércoles.

 

Origen: Sangamo partners with Pfizer to develop gene therapy for ALS

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