EEUU: Nueva esperanza contra la esclerosis múltiple

Estados Unidos ha dado luz verde al primer medicamento efectivo contra la esclerosis múltiple degenerativa, una patología que progresa de forma lenta pero inexorable

Pérdida de visión por un ojo, falta de fuerza en brazos y piernas, dificultad para hablar… Son algunos de los síntomas característicos de un paciente con esclerosis múltiple (EM). Una enfermedad neurológica que afecta al sistema nervioso central y cuyos síntomas se manifiestan en forma de brotes en el 85% de los casos. Afortunadamente, se dispone de un arsenal terapéutico compuesto de 13 fármacos diferentes para revertir o minimizar los efectos adversos de los brotes. El resto no tiene esa suerte. Su patología, conocida como EM primaria progresiva, se manifiesta de forma lenta, pero imparable y ningún medicamento había demostrado ser efectiva contra ella. Hasta ahora. Los laboratorios de la compañía farmacéutica Roche han desarrollado el ocrelizumab. El primer medicamento que ha demostrado ser efectivo tanto para la enfermedad en brotes (recurrente remitente) como para la primaria progresiva. El ocrelizumab, ya disponible en los Estados Unidos, se espera que sea aprobado el próximo mes de enero por la Agencia Europea del Medicamento (EMA).

El ocrelizumab corrige la alteración del sistema inmune provocada por la EM, que afecta a 47.000 personas en España. «La enfermedad se produce -según indica el neurólogo especialista en enfermedades neuroinmunológicas y neurodegenerativas, Rafael Arroyo- porque el sistema inmunológico se equivoca y en vez de protegernos, nos ataca, especialmente a la mielina: la cubierta de todos los nervios del cerebro y la médula espinal».

No cura

El fármaco contrarresta este problema mediante un anticuerpo monoclonal. «Una molécula diseñada contra una parte muy específica de la inmunidad que se inocula por vía intravenosa y afecta a las células B. Un tipo de célula que está directamente relacionado con la producción de anticuerpos». De esta forma, el ocrelizumab bloquea de manera selectiva estas células y ser «moderadamente eficaz» en la esclerosis múltiple primaria progresiva, la fase degenerativa de la enfermedad.

Aún con todo, no cura la esclerosis múltiple progresiva ni es capaz de pararla al 100%. Por lo que uno de los grandes retos en investigación es, como asevera el doctor, buscar tratamientos que eviten su progresión. La progresión de una patología de causa aún desconocida, pese a que se han identificado diversos factores de riesgo como la predisposición genética o la exposición a determinados virus.

A la caza de biomarcadores

Otra de las prioridades en investigación es «buscar lo que llamamos biomarcadores o marcadores individuales en cada paciente que nos ayuden a conocer cuál puede ser el pronóstico de la enfermedad y las posibles respuestas a los diversos tratamientos que tenemos. Por medio de análisis de sangre de datos muy específicos, de los análisis de las resonancias magnéticas y del estudio del líquido que baña todo el cerebro, el líquido cefalorraquídeo». Más allá del ocrelizumab también es altamente probable que al año que viene surja otro tratamiento oral, un inmunosupresor que se llama cladribine. El tercer tratamiento que surgirá es el dacrizumav. Pero, a diferencia de los anteriores, arrastra «unos problemas de seguridad que le harán más difícil su utilización en la práctica clínica diaria», comenta Arroyo.

«El tratamiento precoz es clave. si no se controla los brotes pueden dejar secuelas neurológicas»

A diferencia de la EM primaria progresiva, la patología en forma de brotes dispone de un arsenal farmacológico quepermite tratar la enfermedad desde tres vías distintas: el tratamiento agudo, preventivo y sintomático. El tratamiento agudo, según afirma la coordinadora de la unidad de enfermedades desmielinizantes del servicio de Neurología del Hospital Gregorio Marañón, Marisa Martínez, trata el brote en sí. «Un nuevo brote -explica la doctora Marisa Martínez se establece como tal entre 24 y 48 horas, pero hay veces que en menos de 24 está el síntoma establecido».

Los síntomas característicos de las lesiones o inflamaciones provocadas por los brotes (como las pérdidas de visión o problemas para caminar) se tratan mediante corticoides, un tipo de hormonas. Independientemente de los brotes, se debe tratar la EM en sí para prevenir nuevos brotes o lesiones en el sistema nervioso, lo que se conoce como tratamiento preventivo. Por último, se aplican los tratamientos sintomáticos. «Un tratamiento-indica la doctora Marisa Martínez- que añades para mejorar esos síntomas permanentes (secuelas) de los brotes y mejorar así la calidad de vida del paciente».

Los tres tratamientos no son incompatibles entre sí: «Puedes estar con uno preventivo para evitar a largo plazo nuevos brotes o progresiones y a la vez uno sintomático para el dolor, la rigidez».

El tratamiento de un paciente no se limita a la vía farmacológica. Para empezar, el diagnóstico precoz es clave porque, como indica la doctora Marisa Martínez, «evitas el tener una mayor discapacidad a largo plazo ya que la esclerosis múltiple afecta fundamentalmente a una población joven». Una población predominantemente femenina de entre 20 y 40 años, donde la mayoría está trabajando o tiene una familia. «El tiempo es cerebro desde el punto de vista neurológico», asevera la doctora.

El manejo de un paciente no se limita a la vía farmacológica. la dieta, la fisioterapia y el apoyo psicológico son claves

Actuar a tiempo es importante tanto en la esclerosis múltiple recurrente remitente como en la primaria progresiva. Dado que, como explica el neurólogo Rafael Arroyo, «con el paso del tiempo si esos brotes no los controlas habitualmente van dejando secuelas neurológicas progresivas».

Por otra parte, la sociedad debe ser capaz de apoyar a los pacientes con esclerosis múltiple. Una labor con un largo camino por recorrer, pues la EM continúa siendo un tabú, según indica la doctora Marisa López, pese a que cada vez se conoce más. «Ahora se está luchando-afirma la doctora- porque se reconozca una mínima discapacidad simplemente por el hecho de tener esa enfermedad».

Cambio radical

Gracias a los últimos avances en tratamientos y en el diagnóstico precoz de la patología, la historia natural de la esclerosis múltiple ha cambiado totalmente en los últimos años. «Hace unos años-explica Marisa Martínez- era una enfermedad degenerativa que en 10 años te dejaba en una silla de ruedas. Ahora hay pacientes que llevan 20 o 30 años de enfermedad y están activos, siguen trabajando y haciendo su vida normal, con ciertas secuelas».

En la EM primaria progresiva se busca lo mismo. «Cuando les dices que pueden tener un tratamiento preventivo ya les cambias la vida. Con ello, se pretende mejorar su calidad de vida, frenar esa progresión y hacer que esa discapacidad a largo plazo sea mínima o que se ralentice lo máximo posible».

Origen: Nueva esperanza contra la esclerosis múltiple

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