Vacas gene-edited, clínicas maliciosas, aprobaciones apresuradas de fármacos: Los desafíos que enfrenta el jefe de la FDA de Trump

El próximo líder de la agencia tendrá la oportunidad de reformar su enfoque de la regulación.

Por: Heidi Ledford /nature.com

La FDA aún no ha decidido cómo regular los alimentos de animales modificados genéticamente, como esta vaca sin cuernos.

El presidente electo de Estados Unidos, Donald Trump, quiere acelerar las aprobaciones de drogas y reducir ampliamente las regulaciones gubernamentales. Lo que significa para la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aún no está claro, pero si las opciones de Trump para otros puestos son alguna guía, buscará un comisionado de la FDA para sacudir el status quo.

El próximo jefe de la FDA podría cambiar la postura de la agencia en todo, desde exámenes médicos hasta clínicas que afirman proporcionar terapias con células madre. Pero no está claro hasta qué punto el gobierno de Trump se desviará de las prácticas del pasado y de las directrices propuestas -pero no finalizadas- durante la administración del presidente Barack Obama.

Hasta que Trump anuncie su elección y esa persona es confirmada por el Senado de Estados Unidos, la industria farmacéutica tendrá dificultades para trazar su futuro, dice David Fox, socio de la firma de abogados Hogan Lovells en Washington DC. “La gente en esta industria necesita planificar con anticipación y, a medida que se eliminan las regulaciones y la estructura, empieza a hacer la planificación mucho más difícil”, dice.

Aquí, la naturaleza mira lo que la administración siguiente podría empujar adelante – o barrer lejos.

1. Aprobaciones de fármacos más rápidas
La FDA ha luchado para equilibrar la presión para las aprobaciones rápidas de fármacos con su deseo de datos clínicos convincentes. Esa situación llegó a un punto en septiembre de 2016 cuando la agencia aprobó la droga eteplirsen para tratar la distrofia muscular de Duchenne.

Los defensores de los pacientes animaron la nueva droga, hecha por Sarepta Therapeutics en Cambridge, Massachusetts – uno de solamente algunos tratamientos para la enfermedad genética devastadora. Pero algunos revisores de la FDA estaban consternados porque la agencia actuó sobre la base de un ensayo clínico que incluyó sólo 12 niños y que demostró pequeños aumentos en los niveles de una proteína clave en lugar de cambios en los síntomas o progresión de la enfermedad.

La decisión ha dejado a la industria y los defensores de los pacientes adivinar qué normas la FDA se aplicará a las decisiones futuras sobre los medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras. “El nuevo comisionado se enfrentará a las consecuencias de la aprobación de Sarepta”, dice Fox. “Es un tema muy importante: su función es ayudar a la agencia a manejar la voz del paciente y mantener un cierto estándar para los medicamentos comercializados en los Estados Unidos”.

Según la ley, la FDA debe requerir “pruebas sustanciales” de eficacia y seguridad antes de que apruebe una droga, pero ese término está sujeto a interpretación, dice Fox. Y la agencia pronto podría estar bajo tremenda presión para bajar esa barra.

Una persona que se piensa que está bajo consideración para dirigir la agencia es el inversionista Jim O’Neill de Mithril Capital Management en San Francisco, California. O’Neill ha dicho que la FDA debe aprobar los medicamentos basados ​​sólo en la seguridad, lo que permite al paciente a tomar la apuesta de si el medicamento funcionará.

Esa es una divergencia tan radical de las prácticas del pasado que es difícil creer que alguien con las opiniones de O’Neill sería confirmado por el Senado de Estados Unidos, dice Douglas Sipp, que estudia la política de células madre en el Centro RIKEN para Biología del Desarrollo en Kobe, Japón. . “Pero nadie sabe lo que Trump va a hacer de hora en hora”, añade. “Es difícil borrarlo por completo.”

2. Clínicas de células madre
En 2014 y 2015, la FDA emitió una serie de propuestas para regular una amplia gama de clínicas que pretenden realizar terapias de células madre no probadas. Hay cerca de 570 de éstos en los Estados Unidos, según un estudio1, y su número está creciendo. Las propuestas se han visto condenadas por las clínicas de células madre y por los defensores de los pacientes que desean acceder a las terapias sin tener que esperar a que se demuestre su eficacia.

Sin embargo, muchos científicos, especialmente los que trabajan en células madre, han pedido a la FDA que reprima las terapias celulares no comprobadas. Citan preocupaciones por la seguridad del paciente y temen que tales tratamientos dañen la reputación de todas las terapias de células madre. Las propuestas de la FDA aún no han sido finalizadas.

3. Alimentos de animales modificados genéticamente
La edición de genes – una técnica que permite a los investigadores realizar cambios específicos en los genomas – ha barrido laboratorios académicos y de la industria, y plantea desafíos para los reguladores que deben adaptar las viejas regulaciones a la nueva tecnología.

El Departamento de Agricultura de los Estados Unidos ya ha determinado que varios cultivos modificados genéticamente no caen bajo su ámbito regulador. Todos los ojos están en la FDA, que regula los animales modificados genéticamente, para ver cómo manejará la casa de fieras del ganado gene-edited para venir. En julio de 2015, la Oficina de Política Científica y Tecnológica de Obama ordenó a las agencias que regulan los alimentos genéticamente modificados determinar cuáles de sus regulaciones necesitan actualizarse, pero aún no está claro si y cómo la FDA regulará los animales modificados genéticamente.

4. Pruebas médicas desarrolladas en laboratorios
El 31 de julio de 2014, la FDA notificó al Congreso sus planes para ampliar la regulación de algunos diagnósticos médicos. La propuesta abarcaría las pruebas que se desarrollan en laboratorios en lugar de venderse como un kit, en un esfuerzo por hacer frente a la creciente complejidad e importancia de tales pruebas para el diagnóstico y tratamiento del paciente, particularmente en cáncer.

La industria y los laboratorios académicos dicen que el plan retendría la innovación en un campo que es crucial para el avance de la medicina de precisión. Otros, entre ellos Francis Collins, jefe de los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos, han argumentado que la falta de regulación ha creado un oeste salvaje de pruebas poco fiables que podrían dañar a los pacientes.

La FDA no ha finalizado sus planes, lo que facilita que el próximo comisionado influya en su forma definitiva. Se rumorea que Scott Gottlieb, médico, inversionista y compañero del think tank del American Enterprise Institute en Washington DC, está considerando el trabajo, y ha dicho que las propuestas actuales podrían sofocar la innovación médica. Pero Gottlieb también ha reconocido que algunas pruebas -en particular las muy complejas que implican múltiples variables- pueden requerir algún descuido.

5. Promoción de medicamentos fuera de la etiqueta
La agencia publicó un borrador de guía en 2014 para aclarar hasta qué punto las empresas pueden ir anunciando fármacos aprobados para usos “no autorizados” no aprobados, otro tema que enfrenta a los intereses de la industria contra los activistas de los consumidores.

Dada la aversión de Trump a las regulaciones, algunos temen por el destino de estas propuestas, que no han sido finalizadas. “Si se permite a las empresas promover medicamentos y dispositivos médicos para usos no aprobados por la agencia, eso socavaría realmente importantes protecciones de salud pública”, dice Michael Carome, director de investigación en salud del grupo de defensa de los consumidores Public Citizen en Washington DC. “Esa es una cuestión muy importante que, dependiendo de quién lidera la agencia, podría afectar dramáticamente la seguridad de los medicamentos y dispositivos médicos”.

Nature

Doi: 10.1038 / nature.2017.21256

 

Origen: Gene-edited cows, rogue clinics, speedier drug approvals: The challenges facing Trump’s FDA chief : Nature News & Comment

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